Behandeling

Tot nu toe is er geen middel beschikbaar om erfelijke hemofilie te genezen maar een goede behandeling van hemofilie is wel mogelijk. Behandeling geschiedt door intraveneuze toediening, dat wil zeggen toediening in de bloedbaan, van de ontbrekende stollingsfactor VIII of IX aan respectievelijk hemofilie A of B patiënten.

Een preventieve of permanente behandeling zorgt ervoor dat er geen bloedingen meer optreden. Op die manier blijven de gewrichtsfuncties behouden en voorkomt men invaliditeit en onherstelbare schade aan het bewegingsapparaat.

De factorenconcentraten worden deels uit menselijk plasma gewonnen. De laatste tijd winnen de recombinant (met behulp van biotechnologie) vervaardigde factoren echter steeds meer terrein. De vervangingstherapie met factorenconcentraten werkt over het algemeen goed.

Omdat er echter ‘vreemde’ eiwitten worden toegediend die het lichaam niet kent, maken sommige patiënten antistoffen aan tegen de ingespoten factoren. Zulke patiënten reageren dan niet meer op de behandeling.

Antistoffen
Ongeveer twintig procent van de patiënten met ernstige hemofilie A of B ontwikkelt antistoffen tegen de toegediende factor VIII of IX. De antistoffen neutraliseren factor VIII of IX, met als gevolg dat de behandeling vrijwel niet meer werkt. Bij de meeste patiënten gebeurt dat al op zeer jonge leeftijd en de behandeling van deze patiënten is moeilijk. De antistoffen worden meestal tijdens de behandeling ontdekt, als de patiënten niet meer reageren op de vervangingstherapie met de betreffende stollingsfactor. De activiteit van de antistoffen in het bloed wordt vastgesteld door middel van een test en uitgedrukt in zogeheten Bethesda-eenheden (BE).

Wat is recombinant factor VIIa?
Om hemofiliepatiënten die antistoffen aanmaken een nieuw soort behandeling te bieden, heeft Novo Nordisk recombinant geactiveerde factor VII (afgekort rFVIIa) ontwikkeld. Deze wordt vervaardigd met behulp van biotechnologie en speciale dierlijke cellen (BHK-cellen; baby hamster kidney cellen). Dit betekent dat er dus geen menselijk materiaal aan te pas komt. Om die reden is rFVIIa in principe vrij van menselijke virussen. Niettemin is rFVIIa vrijwel identiek aan de natuurlijke factor VIIa in het menselijk bloed. Factor VIIa speelt een rol bij de bloedstolling en brengt deze als het ware op gang.

Download de bijsluiter van NovoSeven^® (pdf)