Behandeling

De behandeling van hemofilie A of B

De meeste patiënten met hemofilie A of B ondergaan een behandeling waarbij het tekort aan de stollingsfactor wordt aangevuld met FVIII of FIX dat afkomstig is uit plasma of met behulp van recombinant-DNA-technologie is vervaardigd. Een van de meest gevreesde complicaties bij deze behandeling van hemofilie is de aanmaak van antistoffen (door het lichaam aangemaakte eiwitten die een stof kunnen binden en daardoor onwerkzaam kunnen maken). Als hemofiliepatiënten een behandeling hebben ondergaan waarbij de ontbrekende stollingsfactor is toegediend (dit wordt ‘substitutietherapie’ genoemd), is het mogelijk dat ze daarna antistoffen tegen FVIII of FIX gaan aanmaken. Deze antistoffen bij hemofiliepatiënten worden 'remmers' genoemd. Remmers worden aangetroffen bij tot wel 30% van de patiënten met hemofilie A en 3-5% van de patiënten met hemofilie B. Het merendeel van deze antistoffen wordt in de kinderjaren gevormd. Klinisch gezien komt de aanwezigheid van remmers in de meeste gevallen aan het licht doordat een patiënt niet reageert op gangbare suppletietherapie met FVIII of FIX. Hemofiliepatiënten met remmers zijn lastig te behandelen, aangezien gangbare suppletietherapie bij hen niet werkt. Bij deze patiënten kan gebruik worden gemaakt van middelen die het door de antistoffen geremde stollingsproces omzeilen.